02 июля 2021
Z Гранит науки Все выпуски

Генный редактор CRISPR впервые ввели в кровоток пациентов с генетическим заболеванием


Время выхода в эфир: 02 июля 2021, 08:24

Система генного редактирования CRISPR эффективно исправляет мутации в лабораторных клеточных культурах. Но чтобы использовать этот редактор для лечения людей с генетическими нарушениями необходимо обойти серьезное препятствие: молекулярные ножницы должны проникнуть в живой организм и надрезать ДНК внутри клеток, составляющих ткани, в нужном месте. Сейчас впервые в медицинской практике ученые ввели CRISPR-терапию в кровоток людей с заболеванием, поражающим нервную и сердечно-сосудистую системы, и показали, что в результате этого у троих из них печень перестала производить вредоносный белок. И хотя пока слишком рано судить о том, облегчило ли лечение CRISPRом симптомы заболевания, которое называется транстиретиновый амилоидоз, или амилоидная полинейропатия, предварительные данные, опубликованные в The New England Journal of Medicine, позволяют надеяться на то, что такая терапия может быть однократной и на всю жизнь, пишет издание Sciencemag.org. Целью исследователей была инактивация мутантного гена, из-за которого клетки печени производят неправильно свернутые формы белка транстиретина, накапливаемые на нервах и в сердечной мышце и приводящие к болевым ощущениям, онемению и заболеванию сердца. Это случается относительно редко, и состояние таких больных может быть стабилизировано регулярным приемом лекарства под названием патисиран (этот препарат подавляет продукцию «неправильного» транстиретина путем РНК-интерференции). Но исследователи компании Regeneron Pharmaceuticals и стартапа Intellia Therapeutics решили проверить разработанный ими метод инъекции генного редактора.

В испытаниях участвовали четверо мужчин и две женщины с транстиретиновым амилоидозом в возрасте от 46 до 64 лет. Им вводили липидные частицы в двумя разными РНК: мРНК кодировала фермент Cas, компонент системы CRISPR, разрезающий ДНК, и направляющую РНК, которая ведет редактор к гену транстиретина. После того как Cas производит надрез, клеточный механизм репарации пытается его заделать, но из-за неточностей восстановление происходит не полностью и мутантный ген оказывается выключенным. Спустя 28 дней у трех мужчин, которые получили более высокую из двух доз редактирующей системы, уровень транстиретина упал в пределах от 80% до 96% (патисиран снижает уровень белка на 81%). Использованный подход упаковки мРНК в липидную оболочку потенциально безопаснее, чем доставка генетических инструкций на вирусном носителе, и эти частицы впитываются печеночной тканью, где им предстоит работать. Новости мировой науки вы найдете также на странице нашей программы в газете научного сообщества «Поиск».



Загрузка комментариев...

Самое обсуждаемое

Популярное за неделю

Сегодня в эфире