13:22 , 07 ноября 2019

О лечении нейродегенеративных заболеваний

В начале XX века российский невропатолог Константин Третьяков выяснил, что при болезни Паркинсона гибнут клетки черной субстанции, области мозга, которая частично отвечает за движения, мотивацию и обучение. Но по какой причине клетки мозга начинают умирать, нарушая работу всего организма, ученые до сих пор не выяснили. Именно поэтому на сегодняшний день все еще отсутствуют эффективные способы лечения нейродегенеративных заболеваний. Однако решить эту проблему может помочь инструмент редактирования генов — система CRISPR/Cas9, которая сейчас активно и успешно применяется в биологии и медицине. Рассказал ведущий научный сотрудник Сибирского федерального биомедицинского исследовательского центра имени академика Мешалкина Сергей Медведев.

«Мы до сих пор во многом не понимаем механизмов этих болезней. В последние десятилетия появились новые технологии, которые позволяют создавать новые модельные системы и использовать их как раз для ответов на эти вопросы. Это прежде всего технология индуцированной плюрипотентности, когда появилась возможность создавать стволовые клетки и получать из этих стволовых клеток релевантные клеточные типы, на которых проводились исследования. Кроме того, появилась технология редактирования генома, прекрасная технология CRISPR/Cas9, которая для широкого круга исследователей дала возможность создавать изогенные клеточные модели, трансгенные клеточные линии, и эти клеточные линии могут быть применены для тестирования новых лекарств и расшифровки механизмов заболеваний, то есть, в чем их причина и как они развиваются. Ответ на этот вопрос позволяет выявить мишени для конкретного терапевтического воздействия. В частности мы в лаборатории генетики развития, это институт цитологии и генетики в новосибирском Академгородке, у нас есть проект по созданию таких моделей для болезни Паркинсона.

Мы получаем образцы пациентов (клетки крови), выделяем мононуклеарную фракцию из крови, затем мы их перепрограммируем данные клетки. Дальше начинается совершенствование этих модельных систем. Мы вносим в генома клеток специальные трансгены, которые можно использовать как биосенсоры для тех процессов, которые происходят внутри клетки, которые позволяют эти процессы, во-первых, визуализировать, а, во-вторых, количественно оценить. Это может завершиться тем, что мы определим более менее разумный список мишеней, на которые необходимо воздействовать для максимально эффективной терапии. Любые данные, которые будут получены на клеточных моделях, они нуждаются в перепроверке и на животных моделях, и последующих клинических исследованиях. Но этот подход позволяет сократить время на тестирование — сразу отбросить максимально неэффективные, токсичные вещества».

Отмечу, что корейские ученые уже смогли внести мутации в ДНК зрелых нейронов в мозге мышей с моделью болезни Альцгеймера и смягчить тем самым симптомы заболевания у взрослых животных. Сделать это удалось при помощи нанокомплексов с белком Cas9, «заряженным» против гена, участвующего в развитии болезни, которые вводили мышам в мозг.



Загрузка комментариев...

Самое обсуждаемое

Популярное за неделю

Сегодня в эфире