07:47 , 05 ноября 2019

Развитие генетических технологий

Ежегодно биотехнологическая компания BIOCAD проводит научную конференцию BiotechClub, на которой обсуждаются ключевые вопросы развития биомедицинского направления. Особое внимание в этом году уделялось развитию генетических технологий. Если в 80-х годах прошлого века, когда о генной терапии заговорили довольно громко, ее теория многим казалась продолжением сценария фильма «Назад в будущее», то сегодня она стала реальностью, открывающей новые неограниченные возможности. Директор департамента клинической разработки BIOCAD Юлия Линькова отметила, что к настоящему моменту технологии генодиагностики и генной терапии достигли значительных успехов, и сейчас мы как никогда близки к генной и клеточной терапии многих заболеваний.

3178609

«Генная терапия основана на принципе замещения или восстановления гена, который повреждён в геноме человека. Правильную копию этого гена нужно как-то доставить в ядро клетки для того, чтобы клетка могла использовать его для синтеза необходимых белков. Всегда был вопрос, как можно доставить такой замещающий ген в ядро клетки человека. Достаточно универсальным агентом, который проникает внутрь клетки, является вирус. И для технологии генной терапии используются вирусы, но они не патогенны, то есть не вызывают заболевания и безопасны для человека. Эти вирусы используются как проводники, то есть средства доставки, в которые помещается этот ген, и при введении препарата у человека начинает синтезироваться тот недостающий ген, который вызывал у пациента то или иное генетическое заболевание. Генная терапия обеспечивает долговременный эффект, после которого постепенно у человека возникает выздоровление в силу восстановления функции повреждённого гена. С её помощью мы можем рассматривать терапию таких заболеваний, которые раньше считались безнадежными. В мире уже есть первые разработки, и они на разных стадиях клинических исследований. В России, препаратов и фармацевтических компаний, которые бы уже проводили клинические исследования такого типа терапии, нет. По крайней мере, в Биокаде мы уже это направление ведем несколько лет, я думаю, что мы в России являемся пионерами, поскольку в нашей стране это пока недоступная опция терапии.

Другим прорывным направлением является генодиагностика, смысл который заключается в изучении набора генов у каждого конкретного человека, чтобы понимать какие есть особенности заболевания или какая имеется предрасположенность в возникновении той или иной болезни, не обязательно связанной с генетическими аномалиями. Это даёт толчок не только к развитию персонифицированной, но и превентивной медицины, то есть медицины, которая направлена не на лечение заболеваний, а на профилактику их возникновения. Превентивная медицина основывается на индивидуальном наборе генов и особенностях конкретного человека. И, конечно, генодиагностика способствует развитию генной терапии. Это уже другой шаг. Я думаю, что в России — это перспектива ближайших лет, когда ожидается выход на активные клинические исследования».

Генная терапия переводит нас на совершенно новый уровень развития. Принципиальное отличие такого способа лечения от традиционных состоит в том, что он направлен на устранение первопричины заболевания, а не её симптомов. И это дает возможность выздоровления ранее неизлечимо больных.



Загрузка комментариев...

Самое обсуждаемое

Популярное за неделю

Сегодня в эфире